YUHSpace: Kim, Hyongbum

본 연구는 CRISPR-Cas9 기반 유전체 편집 기술의 정확도와 효율을 향상시키고, 이를 다양한 질환의 진단 및 치료에 적용하기 위한 차세대 유전자 치료 기술 개발을 목표로 한다. 연구는 크게 유전체 편집 기술 고도화와 질환 적용 연구의 두 가지 축으로 구성된다.
첫째, 유전체 편집 도구의 정확도 및 편집 효율을 정량적으로 예측할 수 있는 분석 모델을 개발한다. 이를 위해 다양한 표적 서열을 포함하는 대규모 라이브러리 스크리닝 실험을 수행하여 유전체 편집 결과 데이터를 체계적으로 축적한다. 수집된 실험 데이터를 기반으로 딥러닝 모델을 구축하여 표적 서열 특성과 편집 효율 간의 상관관계를 분석하고, 유전체 편집 효율 및 오프타겟 가능성을 사전에 예측할 수 있는 알고리즘을 개발한다. 또한 이러한 예측 모델을 활용하여 CRISPR-Cas9 편집 도구의 설계 및 작동 효율을 개선함으로써 유전체 편집의 정밀도와 재현성을 향상시키고자 한다.
둘째, 고도화된 유전체 편집 기술을 질환 진단 및 치료 연구에 적용한다. 라이브러리 스크리닝을 통해 질환 관련 유전자의 최적 편집 표적을 발굴하고, 이를 기반으로 유전질환 동물 모델을 구축한다. 구축된 모델을 활용하여 유전자 기능을 규명하고, 질환 발현 기전을 분석함으로써 효과적인 진단 및 치료 전략을 개발한다. 나아가 개선된 유전체 편집 기술을 활용한 치료 접근법의 효능과 안전성을 검증하여 임상 적용 가능성을 평가한다.
본 연구를 통해 유전체 편집 기술의 예측 가능성과 효율을 획기적으로 향상시키고, 유전자 치료의 실질적인 활용 범위를 확대함으로써 정밀의학 및 차세대 바이오의료 기술 발전에 기여하고자 한다.