소아 재생불량성 빈혈의 치료와 장기 생존률에 관한 연구

Abstract

[한글]

재생불량성 빈혈은 전혈구 감소증과 골수부전을 특징으로 하는 혈액질환이다. 이 질환은 의학의 많은 발전에도 불구하고 높은 사망률과 많은 문제점을 갖고 있으며, 임상경과는 다양하여 일부 환자들은 수 주내지 수 개월 만에 사망하는 반면 어떤 환자는 수 년씩

심한 빈혈상태 내지 부분 관해를 유지하면서 생존하거나 회복되기도 한다. 최근에는 재생불량성 빈혈에서의 골수부전은 골수간세포에 대한 항체가 생성되어 더 분화된 혈액구로분화되지 못한 결과라는 이론이 발표된 후, 치료방법으로서 항임파구 면역글로블린, 골수이식등을 적용하여 재생불량성 빈혈의 생존률을 증가시킬 수 있었다.

재생불량성 빈혈의 치료에는 질찬의 중증여부와 환자의 상태에 따라 여러가지 치료방법이 적용될 수 있는 바, 본 연구에서는 소아재생불량성 빈혈의 임상증상, 각 치료법에 대한 효과, 치료후의 생존률등을 검토하고자 본 연구를 시행하였다. 대상은 세브란스 병원

소아과에 입원하였던 환자 76명이었으며, 일반 보조요법외에 Anabolic steroid제제투여,항임파구 면역 글로블린 투여, 골수이식등의 치료후에 따른 경과를 추적하여 디음과 같은 결과를 얻었다.

1. 대상환아의 남녀비는 1.81 : 1로 남아가 많았으며, 연령은 79세 사이가 가장 많았다.

2. 소아 재생불량성 빈혈의 추정 원인을 찾을 수 없었던 특발성인 경우가 86.8 %, 원인을 추정할 수 있는 경우는 13.2 %였으며, 추정원인은 간염, 항생제, 항경련제 투여, 한약 장기복용등이었다.

3. 출혈 부위는 비출혈, 위장관 출혈, 중추신경계 출혈 순이었다.

4. 빈혈의 형태는 대구성, 정색성이 많았다.

5.정도는 중증이 51.3 %, 비중증이 48.7 %였다.

6. 치료에 대한 반응률은 Anabolic steroid투여시 23.1%, 항임파구 면역글로블린 투여시 66.7%, 골수이식시 40%로서 항임파구면역 글로블린과 골수이식 치료에서 효과가 좋았다.

7. 환자의 5년생존률은 22%였으며 진단부터 사망까지 평균생존 기간의 Median은 13개월이었으며, 평균은 22.5 15.3개월이었다.

8. 사망 원인은 뇌출혈. 패혈증이 77 %를 차지하였다.

결론적으로 소아 재생불량성 빈혈의 예후는 불량하였으며, 항임파구 면역글로블린제제와 골수이식의 효과가 보다 좋았으나, 확실한 평가는 치료 약제의 용량과 투여기간의 표준화 그리고 더 많은 환아를 대상으로한 장기간의 추적관찰이 필요하며, 앞으로 국내에서도 이에 대한 더욱 활발한 연구가 필요하리라 사료되었다.

[영문]

Aplastic anemia is a group of disorder characterzed by peripheral blood pancytopenia, and variable bone marrow hypocellularity with poor prognosls. The etiologies of aplastic anemia are multiple and natural histories diverse. To evaluate the clinical symptoms, proper treatment and prognosis, a clinical

assessment of the 76 children with aplastic anemia, who were admitted to the Department of Pediatrics, Yonsei University College of Mediclne from January 1970 and to April 1987 was done.

The result were as follows:

1. Male to female ratio was 1.81:1, the most prevalent age was 7 to 9 year old.

2. Known causes of aplastic anemia were hepatitis, Chloramphenicol, anti-convulsant, and herb medicine.

3. The prevalent clinical manifestations on admission were bleeding (48.7%) and anemia (25.0%).

4. The most prevalent hematologic data on admission were hemoglobin 5.0-7.9 gm% (31 cases), hematocrit 15.0-24.9% (37 cases), granulocyte below 500/mm3 (26 cases), platelets 20,000-49,000/mm3 (41 cases), corrected reticount 0.5-1.0% (33 cases),

respectively.

5. Predominant RBC morphology was macrocytic and normochromic feature .

6. Bone marrow cellularities of the patients were hypoplastic, usually with marked reduction in all hematopoietic precursors. 49 cases (64.5%) had below 25% in bone marrow cellularities, 22 cases (28.9%) were between 25-50%, only 5 cases (6.6%) were above 50% bone marrow cellularities.

7. Twenty eight cases of non severe aplastic anemia patients received only anabolic steroid therapy and response rate was 35.7%. In severe aplastlc anemia group, 6 patients received ATG and anabolic steroid, 5 patients received bone marrow transplantation and 2 patients received bone marrow transplantation and ATG combined therapy. The response rate was 23.1%, 66.7%, 40.0%, respectively.

8. The actual survival rate of all patients with aplastic anemia was 22% at 5 years and thirteen patients died during admission. The most common cause of death was central nervous system hemorrhage.

The disappointing survival of patients with severe aplastic anemia in this study may reflect the poor clinical condition of severely affected patients referred to us and the presence of longstanding aplasia. The importance of studying a large series of patients with long-term follow up to assess in the treatment of aplastic anemia is shown by this investigation,

We recommend that diagnosed as having severe aplasitc anemia should be treated by bone marrow transplantation and ATG treatment.